Entenda o tratamento experimental de Lito Sousa contra a doença de Creutzfeldt-Jakob

O piloto e influenciador Lito Sousa, 59, deve receber um tratamento experimental desenvolvido para pacientes com doença de Creutzfeldt-Jakob, condição rara e de evolução rápida. A substância, chamada ALN-6457, ainda não passou por ensaios clínicos em humanos.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação do medicamento em caráter excepcional em 4 de setembro. À Folha de S.Paulo, a farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals informou que pretende iniciar os primeiros testes em humanos, mas ainda não definiu uma data. A empresa também afirmou que pretende publicar os resultados dos estudos pré-clínicos feitos em células e animais.

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Segundo a Regeneron, os dados disponíveis permitem avançar para os estudos clínicos. A empresa, porém, não afirma que o ALN-6457 seja eficaz contra a doença.

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Como funciona o ALN-6457

O tratamento utiliza uma molécula de RNA chamada siRNA, ou RNA de interferência. A proposta é diminuir a produção da proteína priônica normal, conhecida como PrP.

O siRNA atua sobre o RNA mensageiro produzido pelo gene PRNP, responsável pelas instruções para a fabricação da proteína. A expectativa é que, com menos PrP disponível nas células, seja reduzida a formação de novas proteínas priônicas anormais.

Na doença de Creutzfeldt-Jakob, a proteína priônica pode assumir uma forma anormal e induzir outras proteínas normais a fazerem o mesmo. Esse processo provoca o acúmulo das proteínas alteradas e está associado à morte dos neurônios.

De acordo com o neurologista José Guilherme Schwam Júnior, da Clínica Montpellier e do Hospital Israelita Albert Einstein, o objetivo do tratamento não é eliminar as proteínas anormais que já estão presentes no organismo.

A estratégia busca diminuir a produção dessas proteínas daqui para frente e, com isso, tentar desacelerar a evolução da doença.

O que ainda não se sabe

A proteína PrP também exerce funções no organismo. Uma revisão científica citada pela Folha relaciona a proteína à manutenção da mielina periférica, estrutura que protege as fibras nervosas, e à comunicação entre os neurônios. Ainda assim, suas funções completas não são conhecidas.

Por isso, ainda existe dúvida sobre os efeitos de reduzir a produção da PrP. Para Schwam, uma redução excessiva poderia afetar os neurônios, mas essa possibilidade ainda é teórica porque não existem estudos clínicos suficientes para avaliar o risco.

Também não é possível saber se o tratamento conseguirá preservar as funções neurológicas que ainda não foram comprometidas pela doença. Segundo o neurologista, sintomas como contrações musculares involuntárias, dificuldades motoras e alterações na fala provavelmente não seriam revertidos pela estratégia.

Como o ALN-6457 ainda não foi testado em humanos, seus possíveis efeitos adversos também não estão definidos.

Como Lito conseguiu acesso

A Regeneron mantém um programa de acesso gerenciado para pessoas que buscam medicamentos ainda em fase de desenvolvimento. A modalidade permite a análise de pedidos de uso compassivo quando não há outras opções terapêuticas.

Segundo a farmacêutica, as solicitações passam por critérios específicos e são avaliadas por um comitê responsável por definir a elegibilidade. A empresa não divulgou quais são esses critérios. Também é necessária a autorização da autoridade regulatória antes do uso da substância.

A Regeneron não informou quantos pedidos foram recebidos ou aprovados pelo programa. Também não foi divulgado se Lito Sousa será o primeiro paciente a receber o ALN-6457.

A família do piloto havia informado que a previsão era de que a substância chegasse entre esta sexta-feira (11) e domingo (13).